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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

把党的伟大自我革命进行到底******

把党的伟大自我革命进行到底

——习近平总书记二十届中央纪委二次全会重要讲话在与会同志中引发热烈反响

本报记者 赵 成

　　1月9日，习近平总书记在二十届中央纪委二次全会上发表重要讲话，强调要站在事关党长期执政、国家长治久安、人民幸福安康的高度，把全面从严治党作为党的长期战略、永恒课题，始终坚持问题导向，保持战略定力，发扬彻底的自我革命精神，永远吹冲锋号，把严的基调、严的措施、严的氛围长期坚持下去，把党的伟大自我革命进行到底。

　　习近平总书记的重要讲话在与会同志中引发热烈反响。与会同志表示，习近平总书记的重要讲话高屋建瓴、思想深邃、内涵丰富、论述精辟，具有很强的政治性、指导性、针对性，是深入推进全面从严治党的根本遵循，是新时代新征程纪检监察工作高质量发展的根本指引。

　　时刻保持解决大党独有难题的清醒和坚定

　　治国必先治党，党兴才能国强。新时代十年，以习近平同志为核心的党中央时刻保持解决大党独有难题的清醒和坚定，持之以恒推进全面从严治党，打出了一套自我革命的“组合拳”，党在革命性锻造中更加坚强有力、更加充满活力。

　　“习近平总书记用‘六个如何始终’深入阐述‘大党必须解决的独有难题’，告诫全党要时刻保持解决大党独有难题的清醒和坚定。”中央纪委委员，北京市纪委书记、监委主任陈健表示，在以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴的新征程上，我们可能面临风高浪急甚至惊涛骇浪的风险挑战。面对错综复杂的国际形势、艰巨繁重的国内改革发展稳定任务，必须始终牢记初心使命，加强党的政治、思想、组织建设，不断增强政治判断力、政治领悟力、政治执行力，及时发现和解决自身建设中存在的问题，确保党的二十大精神在京华大地形成生动实践。

　　“十年磨一剑。新时代十年，正是因为有习近平总书记带领全党以前所未有的决心和力度推进全面从严治党，我们党才赢得了全党高度团结统一、走在时代前列、带领人民实现中华民族伟大复兴的历史主动。”中央纪委委员，上海市纪委书记、监委代主任李仰哲表示，习近平总书记在重要讲话中深刻阐述“解决大党独有难题”，精准分析大党独有难题的形成原因、主要表现，为破解纪检监察工作新老难题提供了根本遵循。

　　与会同志表示，“全面从严治党永远在路上，要时刻保持解决大党独有难题的清醒和坚定”这一深刻论述，集中体现了习近平总书记高度的历史责任感、强烈的忧患意识。“这是习近平总书记从党和国家事业发展全局的高度，对全党提出的重要要求。”中央纪委委员，陕西省纪委书记、监委主任王兴宁说，面对新时代十年取得的成就，新时代新征程上，习近平总书记指明方向——一刻不停推进全面从严治党。

　　坚持制度治党、依规治党，健全全面从严治党体系

　　制度治党、依规治党是我们党全面从严治党的治本之策，是管党治党的基本方式。新时代十年，我们党不断深化对自我革命规律的认识，不断推进党的建设理论创新、实践创新、制度创新，初步构建起全面从严治党体系。

　　构建全面从严治党体系是一项具有全局性、开创性的工作。习近平总书记指出，“要坚持内容上全涵盖、对象上全覆盖、责任上全链条、制度上全贯通，进一步健全全面从严治党体系，使全面从严治党各项工作更好体现时代性、把握规律性、富于创造性。”

　　“这是一项纲举目张的工作，也是我们目前亟须解决的重大课题。”王兴宁说，纪检监察机关将继续履行好协助职责，推动形成在党中央统一领导下，各负其责、统一协调的管党治党责任格局，把严的基调落实到健全全面从严治党体系中，使全面从严治党各项工作更好体现时代性、把握规律性、富于创造性。

　　提到健全全面从严治党体系，“责任”是与会同志频频提及的关键词。

　　为破解管党治党责任落实中存在的虚化空转、各自为战、层层递减等问题，上海探索建立党委主体责任、纪委监督责任、党委书记第一责任人责任、班子成员“一岗双责”统一联动、合力运行的全面从严治党“四责协同”机制。李仰哲表示，将一体履行好纪委协助职责、监督专责和纪委书记作为班子成员的“一岗双责”，咬住“责任”不放，抓住“问责”要害，层层传导压力、层层压实责任，以管党治党责任落实撬动各项工作责任落实。

　　“下一步，我们将在全省公共工程领域探索构建以党内监督为主导、推动各类监督贯通协调的‘一张网’监督体系，推动公共工程领域突出问题得到有效治理，形成监管、监督同向发力、同频共振的运行机制，形成经验后我们将予以推广。”中央纪委委员，海南省纪委书记、监委主任陈国猛说。

　　坚定不移深入推进全面从严治党

　　全面从严治党永远在路上，党的自我革命永远在路上。习近平总书记在重要讲话中对坚定不移深入推进全面从严治党作出一系列战略部署。

　　政治监督要在具体化、精准化、常态化上下更大功夫，以有力政治监督保障党的二十大决策部署落实见效。王兴宁表示，陕西将聚焦学习贯彻落实党的二十大精神、聚焦党中央因时因势作出的重大决策、聚焦习近平总书记重要讲话重要指示精神、聚焦落实全面从严治党政治责任，开展项目化监督，着力发现问题、纠正偏差、督促整改，确保党中央令行禁止、政令畅通，确保各级党组织把拥护“两个确立”、做到“两个维护”落到实处。

　　作风建设必须常抓不懈、久久为功。“上海将分地域分领域分层级纠‘四风’树新风，用好大数据手段，健全精准识别形式主义、官僚主义的立体网络，在坚决查处违纪违法问题的同时追究上级领导干部失职失责问题，持续加固中央八项规定堤坝，以优良党风政风引领社风民风向上向善。”李仰哲说。

　　深化标本兼治、系统治理，一体推进不敢腐、不能腐、不想腐。“海南将着力提高一体推进不敢腐、不能腐、不想腐的能力和水平，突出重点领域，深化整治权力集中、资金密集、资源富集领域的腐败，坚决查处自贸港建设背景下的新型腐败和隐性腐败；推动腐败易发多发领域的体制机制创新改革，督促拓展完善‘机器管’系列建设，切断利益输送链条；不断扩大教育覆盖面和影响力，着力构建清廉社会生态。”陈国猛表示。

　　健全党统一领导、全面覆盖、权威高效的监督体系，是实现国家治理体系和治理能力现代化的重要标志。陈健介绍，“北京将加强‘三城一区’和副中心纪检监察体制调整后配套制度建设，深化政法、卫健、金融等系统派驻机构改革，探索推动向国有企事业单位派驻纪检监察组，推动以专门机构监督联系专门领域或系统，打牢纪检监察组织基础。”

　　蓝图已绘就，奋进正当时。与会同志表示，要深入学习贯彻习近平总书记重要讲话精神，深刻领悟“两个确立”的决定性意义，进一步增强“四个意识”、坚定“四个自信”、做到“两个维护”，在新时代新征程上一刻不停推进全面从严治党，深入推进新时代党的建设新的伟大工程，为全面建设社会主义现代化国家开好局起好步提供坚强保障。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）